De enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Pompe heeft de vooruitzichten van baby's met deze ziekte sterk verbeterd. Dat illustreert arts-onderzoeker Carin van Gelder in haar proefschrift. Sinds de eerste behandeling, 15 jaar geleden, hebben nieuwe inzichten de vooruitzichten van kinderen met deze ziekte aanzienlijk verbeterd. Pompe is zelfs de eerste behandelbare spierziekte. Van Gelders onderzoek is daarom ook van belang voor patiënten met andere spierziekten.
↧
